Un tratamiento experimental del Clinic de Barcelona logra la remisión completa de un cáncer en pacientes sin alternativa
El mieloma múltiple es uno de los tipos más comunes de cáncer en la sangre y se considera incurable a día de hoy.
Un hito en la lucha contra el cáncer. El Hospital Clínic de Barcelona ha anunciado este viernes el éxito de un tratamiento experimental con células CAR-T que ha logrado un 60% de remisión completa del mieloma múltiple, en un ensayo clínico con 30 pacientes con resistencia a las terapias habituales. En algunos casos, el porcentaje de éxito ha sido del 100%.
El mieloma múltiple es uno de los tipos más comunes de cáncer en la sangre y se considera incurable a día de hoy. Por ello, en palabras del director general del centro, Josep Maria Campistol, supondrá “un cambio sustancial en la calidad y expectativa de vida” de los pacientes.
Este cáncer se forma en un tipo de glóbulo blanco denominado “célula plasmática”. Estas, cuando están sanas, ayudan a combatir las infecciones mediante la fabricación de anticuerpos que reconocen y atacan a los gérmenes. Explican desde la Clínica Mayo que en el caso de un mieloma múltiple las células cancerosas se acumulan en la médula ósea y desplazan a las células sanguíneas sanas, por lo que en lugar de producir anticuerpos útiles, se generan proteínas anormales que pueden provocar complicaciones.
Proyecto pionero en Europa
El tratamiento, conocido como ARI-0002h, es el primero de este tipo de células desarrollado en Europa para esta enfermedad, como han revelado los responsables del centro en una rueda de prensa celebrada este viernes.
El coordinador del ensayo, Carlos Fernández de Larrea, ha subrayado que los 30 pacientes mostraron respuesta al tratamiento, logrando un 100% de eficacia, algo relevante ya que todos habían sido “refractarios” a la última línea de tratamiento que habían recibido, y de media se habían sometido a cuatro terapias.
Además, tras un año de seguimiento, el 75% de los participantes en el estudio, con financiación de la Fundación La Caixa, el Instituto de Salud Carlos III y la Fundación Bosch Aymerich, están vivos y su enfermedad no ha dado signos de avance, ha resaltado Fernández de Larrea.
Cómo funciona la terapia
Usa células CAR-T (linfocitos T modificados en el laboratorio) que, en este caso, han sido tratadas para que reconozcan una proteína en la superficie de las células malignas y así reconocerlas mejor y atacarlas. Estas células CAR-T se extraen del paciente y se mandan a dos centros (el Clínic y la Clínica Universidad de Navarra) donde se modifican en el laboratorio, algo que tarda 11 días de media.
Después se vuelven a enviar al hospital de referencia del paciente, para que las reciba sin tener que desplazarse: la primera dosis contiene tres millones de células por kilo y se administra fraccionada en partes, y una segunda dosis se inocula si no hay progresos.
Esta infusión por partes disminuye la “toxicidad” que genera el cuerpo del paciente espontáneamente como defensa, cuando recibe torrentes de células ajenos, y según los investigadores es la primera vez que internacionalmente se demuestra este efecto.
El Clínic ha trabajado con cinco hospitales, algo que según el jefe de su servicio de Inmunología, Manel Juan, supone “dar un paso más allá” en el objetivo de encontrar tratamientos que sean útiles para los pacientes de toda España.
Un paso experimental pendiente de aprobación de la EMA
El hematólogo del Clínic Julio Delgado ha expuesto que la Agencia Europea del Medicamento ha decidido designar este tratamiento como “prioritario” y que se está negociando con la Agencia Española del Medicamento para conseguir su autorización por la vía de la exención hospitalaria (ahora se está administrando bajo el marco del ensayo clínico).
Una vez se autorice completamente (según Campistol, puede ser tras el verano de 2022), este tratamiento tendrá un coste probablemente inferior al de los CAR-T comerciales como ha pasado con el ARI-0001h.
Mientras tanto, se está reclutando un segundo grupo de 30 pacientes para continuar con los ensayos clínicos, ya que se ha conseguido una extensión de la financiación.
El mieloma múltiple se caracteriza por un “crecimiento incontrolable” de las células plasmáticas, que viven normalmente en la médula ósea. Se han logrado avances en su abordaje, sin embargo “los pacientes que ya han recibido varias líneas de tratamiento pueden ver limitadas sus opciones terapéuticas”, y de ahí la necesidad de seguir estudiando nuevas alternativas, según los doctores.
