España desarrolla una cura para una leucemia infantil rara

Era junio de 2013 y Mateo, que apenas tenía 1 y año y medio, llegó al Hospital de la Paz con un diagnóstico de un tipo muy raro de leucemia. Era el primer paciente para el doctor Antonio Pérez Martínez recién llegado a oncología infantil del centro. “Entonces los tratamientos eran la quimioterapia y el trasplante de médula”, explica el doctor.

Desde entonces, ninguna de sus dos vidas han sido iguales. El doctor Pérez Martínez es el actual jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del hospital y Mateo, que fue trasplantado de médula y ocho años después, y con una evolución complicada ya resuelta, hace vida normal da nombre a una nueva iniciativa.

El Proyecto Mateo se trata de una investigación exclusiva de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, situada en el madrileño Hospital de La Paz, creada y financiada por CRIS contra el cáncer desde 2018 con más de 5 millones de euros.

Su leucemia no era un caso cualquiera. Se trataba de una Leucemia Mielomonocítica Juvenil, que representa un 1% de las leucemias infantiles, con un índice de no curación muy elevado. Según los datos facilitados por CRIS Contra el Cáncer, afecta a uno de cada millón de niños y que en España se dan anualmente de 10 a 20 casos que en la mayoría presenta un pronóstico muy grave.

“Los niños que tienen cáncer son muy distintos de los adultos. La leucemia, que es el cáncer más frecuente en los niños, es una de las enfermedades que más curamos, estamos en un 75-80% de curación gracias a las terApias CAR T, en el que se extraen las células del propio paciente y se modifican para que redirigirla de forma específica hacia las células concretas”, ha explicada Pérez Martínez en un evento organizado este martes por la Fundación CRIS con motivo del Día Mundial del Cáncer Infantil.

Para él, esta inmunoterapia que utiliza las propias células del paciente ha sido el mayor “avance en la medicina del último siglo”. “Ha revolucionado no solo el cáncer infantil sino el cáncer de adultos, las enfermedades infecciosas o autoinmunes”, ha señalado.

Según ha contado, “esta enfermedad tiene un componente genético muy importante y esto tiene aplicaciones terapéuticas que se aplican para encontrar un nuevo tratamiento”.

“Es una leucemia abordable desde el sistema inmune porque cuando hacemos un transplante de médula, funcionan”, ha recordado. Él busca que de de 5 a 10 años haya un medicamento de incidencia avanzada para poder tener un tratamiento que actualmente no interesa a la industria farmacéutica por tratarse de una enfermedad poco frecuente.

“Mi objetivo es poder ofrecer esta nueva terapia a los pacientes durante el 2024 y si conseguimos buenos resultados clínicos entre el 2024-2026, no veo descabellada una aprobación regulatoria de nuestro tratamiento para LMMJ para 2027. Son objetivos ambiciosos, pero es una forma de tenerlos como referente: obtener una nueva terapia celular efectiva en la próxima década”, ha enfatizado el doctor.

Para ello, hay que apostar por la investigación, no solo en los laboratorios y farmacéuticas como ha recordado en este evento el director médico de La Paz, Juan José Ríos: “Los hospitales no son solo sitios de tratamiento y diagnóstico, también lo son de investigación, de probar nuevas terapias, de innovación”.

“También son centros en los que investigar y buscar tratamientos para enfermedades que son raras o que afectan a tan pocas personas que no son objetivo de la industria farmacéutica”, ha enfatizado el médico que ha puesto el foco en los tratamientos llamados “a pie de cama”.

La dificultad de esta leucemia infantil recae principalmente en su poca incidencia, considerándose rara, por lo que falta investigación y, sobre todo, tratamientos específicos.

Isabel Mirones, directora técnica de la unidad de producción de la Unidad CRIS de terapias avanzadas, trabaja en elaborar un medicamento basado en investigaciones genéticas que pueda mejorar las perspectivas de los niños que la sufren.

“Esta leucemia es la más infrecuente y, por ello, la menos interesante desde el punto de vista del desarrollo de un fármaco que pueda resultar beneficioso, desde el punto de vista comercial”, ha explicado a El HuffPost Mirones, quien ha recordado que, pese a que la terapia no es nueva, la especificidad contra esta enfermedad no se ha estudiado.

“El proyecto nace desde un principio con todo el estudio diana y pasar a la fase de desarollo del medicamento, sería un medicamento muy especial porque se trata de una terapia avanzada, con medicamentos vivos, que son distintos porque se fabrican con las células del propio paciente”, ha señalado.

Las características propias de la lucha contra esta leucemia hacen que se busque un “medicamento huérfano” que para la UE debe contar con los siguientes requisitos:

Bien que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada 10.000 en la Unión Europea. O que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable sin medidas de estímulo.

“Ahí entran las instituciones académicas y la Fundación CRIS que buscan producirlo como produciría una industria farmacéutica un medicamento, pero para un grupo determinado de pacientes que hay que ir a por ellos”, explica.

La terapia génica juega un papel fundamental también en el desarrollo de este medicamento. “Lo que te permite es identificar dianas terapéuticas, contra qué voy a dirigirme yo, qué la hace única y diferente a las demás. Desde hace años, la medicina tiene un peso molecular innegable. Una misma enfermedad puede tener diferentes características genética en un paciente, te permite ver qué genes se están sobreexpresando, cuáles no, contra qué nos dirigimos, cómo lo diseñamos y demás”, señala.

Mirones espera que algún día la terapia CAR T no sea necesaria con las células del propio paciente. “Hoy por hoy, la personalización llega hasta tal punto que son las células del paciente las que luchan contra su propio tumor”, señala.

La esperanza no se pierde y en casos como el de Mateo y el de Sofía, menos aún. Sofía es una niña cordobesa que ingresó en la Unidad CRIS con un pronóstico muy grave en plena pandemia del covid-19 y que gracias a esa terapia celular y a un trasplante de médula se salvó. “Hace un año y poco llorábamos todos los días su muerte y en un año tenemos un camino más dulce gracias desde al primer donante al mayor investigador”, ha señalado su padre en el evento.

Tal y como ha recordado Marta Cardona, la directora de la Fundación CRIS, se busca “el 100% de la curación del cáncer infantil”. “Está demostrado que se cura, pero con investigación”, ha enfatizado. “Que no se diga que no hay más posibilidades o más tratamientos, investigaciones como estas abren una ventana a la curación”, ha señalado.

Para el padre de Mateo, su oportunidad fue tal que recuerda que puso “la vida de su hijo” en manos del doctor Pérez Martínez “con confianza ciega en que iba a salir adelante”. “Desde entonces nuestro objetivo es que se pueda encontrar la cura para otros niños y eso solo se puede conseguir con investigación”, ha señalado.

Mateo, con ya nueve años, no ha podido mostrarse más feliz: “Antonio me salvó la vida a mí y a muchos niños. Es mi amigo, tenemos que ayudarle para que siga curando a todos los niños y niñas”.