El medicamento más caro de España se asoma a la quiebra: cuesta 2 millones de euros para una enfermedad que afecta a 1 de cada 10.000 niños
Sus ventas han caído un 11% durante 2023.
La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad genética grave que afecta a uno de cada 10.000 niños y causa tanto debilidad como pérdida muscular debido a una mutación en el gen SMN1.
En concreto, los bebés que padecen la forma más grave de AME no pueden levantar la cabeza, mover las piernas y tienen serias dificultades incluso para respirar y tragar. En consecuencia, la mayoría muere antes de los dos años por problemas respiratorios.
Para acabar con esta enfermedad rara existe un medicamento: el Zolgensma. Se trata de un tratamiento unidosis que a pesar de, en la mayoría de los casos, poner fin a la AME, tiene un gran inconveniente, su elevadísimo precio de 2,1 millones de dólares (1,92 millones de euros, al cambio actual).
La compañía que fabrica este medicamento, la farmacéutica Novartis, justifica ese coste tan alto argumentando que el Zolgensma sustituye el gen defectuoso por otro funcional, un hecho que no solo salva vidas, sino que también ahorra a las familias y a los sistemas públicos de salud costosos y largos tratamientos.
En cualquier caso, tal y como recoge Swissinfo, este fármaco está pasando por un momento económico muy complicado, ya que las ventas anuales han caído de forma considerable y es difícil que el Zolgensma pueda abrirse paso en nuevos mercados debido a su alto precio.
Aunque en los años inmediatamente posteriores a 2019 (momento en el que medicamento fue lanzado al mercado) las cifras fueron buenas, en 2022 las ventas solo se incrementaron un 1% y en 2023 cayeron un 11%.
“Era previsible”, asegura un experto
Matthias Bünte, socio director de la consultora Roland Berger, ha asegurado en declaraciones al mencionado medio de comunicación que este significativo descenso en las ventas del fármaco no es sorprendente: “Tras la fase de expansión inicial en los principales mercados, las ventas se vieron limitadas por la tasa de natalidad de los pacientes con AME que podían consumirlo”.
“Esto es previsible cuando se trata de un tratamiento puntual. Es diferente a los tratamientos crónicos que proporcionan un flujo continuo de ingresos que crece con cada uno de los pacientes”, ha explicado el experto.
En ese sentido, un portavoz de Novartis ha indicado a Swissinfo que la principal razón de este descenso en las ventas del medicamento es que “los mercados establecidos (como Estados Unidos) ahora están tratando principalmente a los pacientes incidentes en vez de a los prevalentes”.
En otras palabras, el Zolgensma ya habría llegado a los pacientes con AME que había. Por lo tanto, las futuras ventas del fármaco únicamente consistirán en los pacientes recién diagnosticados de esta enfermedad rara.
